Creado por primera vez un fármaco para un único paciente: una niña con una enfermedad letal

Un equipo científico desarrolla en tiempo récord una ‘tirita’ genética que puede revolucionar la medicina.

Mila Makovec es una niña de ocho años que vive con su madre en Longmont, una pequeña ciudad en el interior de Estados Unidos. Cuando tenía tres años, sus padres se dieron cuenta de que algo iba mal. Su pie derecho estaba girado hacia adentro. Con cuatro años, Mila se acercaba los libros a la cara para poder ver los dibujos. Y, a los cinco, la niña apenas hablaba y era muy torpe al moverse. Poco antes de cumplir seis años, tuvo que ser hospitalizada: veía cada vez peor, se caía y tenía dificultades para tragar y hablar. Mila se estaba muriendo. La niña padece la enfermedad de Batten, un trastorno neurodegenerativo raro, hereditario y letal. Los chavales afectados quedan postrados en la cama, ciegos, y mueren en la adolescencia, pero los padres de Mila no se conformaron con esperar sentados a que se cumpliera la sentencia. Crearon una fundación, Mila’s Miracle (el milagro de Mila), y recaudaron tres millones de dólares para buscar un tratamiento. El resultado es una terapia hecha a medida para la niña. Los resultados, publicados en el último número de la revista especializada The New England Journal Of Medicine, muestran una mejoría, pero sin milagros