Proponen una innovadora estrategia de edición génica para tratar la anemia de Fanconi en un estudio preclínico.

Por su simplicidad y gran eficacia, esta estrategia podría utilizarse para el tratamiento de esta y otras enfermedades que afectan a las células madre de la sangre.

La prestigiosa revista Cell Stem Cell publica hoy los resultados de una investigación preclínica que ha conseguido corregir el defecto genético en las células madre sanguíneas de pacientes con anemia de Fanconi mediante una novedosa manera de editar el genoma. Este trabajo demuestra por primera vez que la generación controlada de mutaciones con la tecnología CRISPR/Cas9 puede corregir de manera eficaz las mutaciones originales responsables de esta enfermedad. Además, las células editadas muestran un mayor crecimiento que las células enfermas, lo que permite la progresiva sustitución de estas últimas.